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CAR-T未倒 港股的你何必恐慌

“眼見他起高樓，眼見他宴賓客，眼見他樓塌了。”諾華借Kymriah剛唱響“最炫CAR-T風”的前奏，FDA就一紙文書，緊急叫停了這款備受世界矚目的基因療法的另一位“玩家”Cellectis的試驗。

叫停頃刻讓全球股市恐慌一片，其生物基因板塊均在9月5日這天遭到“回調”。據智通財經APP觀察，納斯達克生物科技指數最高下跌1.66%，結束了連大漲7天的大好勢頭（後雖回暖，但勢頭遠弱於上一周）；港股生物板塊最低跌近2.1個點，全日跌去0.87%，涉及1.932億港元，其中，金斯瑞（01548）跌的最多，約2個點。

行情來源：富途證券

一個叫停就讓全球股市為之一震，不得不說人們對CAR-T基因療法給予了太多的希望，以至於其有一丁點風吹草動，就都開始捂好錢包，繼續扮演一個“觀察家”了。

猝不及防的叫停惹烏龍

看到CAR-T被叫停，智通財經APP也著實被下了一跳，要知道，CAR-T療法Kymriah一周前才被FDA正式批準上市，不僅是全球首款CAR-T療法，還是FDA批準的第一個基因治療藥物，具有超凡的意義。

大勢驅動，全球生物科技板塊可是“喜大普奔”，紛紛在唱翻身歌。比如納斯達克生物科技指數陡峭爬升，看的人心花怒放。

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再比如我大A股與港股，也是直接叫板納斯達克，擎天柱撐破天，讓人立刻想投錢“炒”一票。

就在各方資金快速匯聚生物科技板塊之時，CAR-T治療頃刻迎來了一個壞消息。FDA在9月4日緊急叫停了法國生物醫藥公司Cellectis正在進行的通用型CAR-T基因療法臨床I期研究。

據智通財經APP了解，FDA之所以叫停Cellectis的CAR-T基因療法臨床研究，主要是一名受試患者突然死亡。

這名78歲的母細胞性漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（急性白血病的一種）的患者在接受治療僅僅8天後，就因為這一療法的副作用——細胞因子釋放綜合征而死亡。據悉，這名患者由於發生了毛細血管滲漏綜合征，出現了全身性水腫和多器官功能衰竭。

事實上，Cellectis公司在2017年2月就曾宣布其通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國FDA的批準，進入臨床試驗。發展到8月，該公司宣布UCART123已經對首名BPDCN患者進行了治療。可不曾想，在試驗後的半月，就傳出受治療患者死亡的不幸消息。

當然，Cellectis並非首家在藥品試驗中導致病人死亡的公司。資料顯示，2016年7月，由於臨床試驗導致多人死亡，FDA叫停Juno的CAR-T免疫療法JCAR015在複發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病患者身上展開的臨床II期試驗。之後FDA雖然宣布允許Juno繼續開展臨床II期試驗，但這項療法再次導致患者腦水腫死亡，最終導致Juno被要求停止一切實驗，4650萬美元的研發成本也打了水漂。

在叫停後，Cellectis表示，正在與調查人員和FDA密切合作，通過修訂的方案恢複試驗，包括減少UCART123的劑量。但是這並不能保證Cellectis的CAR-T治療實驗不會再出問題。

麵對叫停影響，盡管該公司發布了相關聲明，但該公司股票還是遭到市場拋棄，全天暴跌20.26%，市值蒸發超過2.33億美元。

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Cellectis股價暴跌，可因同屬CAR-T基因療法，市場也一時難辨，紛紛以為是諾華的Kymriah出了問題，讓全球股市對基因概念股一片看衰，導致絕大多數成分股在5日時遭受到大陰線的衝擊，造就了一個“烏龍”。

CAR-T市場廣闊，潛力大

這項投入資金巨大、研發風險奇高的CAR-T基因療法，究竟有何魔力讓各大生物劇透們趨之若鶩。不妨跟著智通財經APP的腳步來了解這個行業。

癌症在2017的今天，已是一個不可回避的健康問題。最新數據顯示，2016年全球範圍內新增癌症病例1410萬，820萬人死於癌症，預計未來20年新發病例數將增加70%。

2017年，據全國腫瘤登記中心預計有429.2萬例新發癌症病例，281.4萬例死亡病例，相當於每天12000人新患癌症，7500人因癌症死亡。而2013年年初，全國腫瘤登記中心發布的《2012年中國腫瘤登記年報》中的數據：中國每年新發癌症隻有312萬，因癌症死亡超過200萬。這意味著癌症發病從2012年的每分鍾6人確診患癌症，到2015年這個數據已經成長到每分鍾8.3人被確診患癌症。

麵對嚴峻的形勢，近年美國和中國相繼提出精準醫療計劃，攻克癌症已成為該計劃的重點關注問題。

政策支撐+市場保障，各大生物科技企業開始“植樹造林”，畢竟，先搞的一能賺大錢，二能豎起強大社會責任形象，被後人銘記，於是抗癌藥嶄露頭角。

但抗癌藥物（包括靶向藥物）往往隻能延長病人壽命、增加病人生活質量、把癌症控製成像糖尿病一樣的慢性疾病。描述抗癌藥物有效性的指標是“1年存活率”，“5年存活率”等等。但這些均不能實現“徹底”根治癌細胞，往往是藥一停，癌細胞就會再複發。所以，科學家們開始搞基因療，從源頭掐死癌細胞。

CAR-T基因療法就是嵌合抗原受體T細胞免疫療法。已出現多年，但近幾年才被改良使用到臨床上的新型細胞療法。和其它免疫療法類似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，但是不同的是，這是一種細胞療法，而不是一種藥。

CAR-T治療說複雜也複雜，畢竟是生命科學“黑”技術，那化繁為簡其實就五步：

第一步，從癌症病人身上分離免疫T細胞，也就是“種子”；

第二，步利用基因工程技術給T細胞加入一個能識別腫瘤細胞，並且同時激活T細胞殺死腫瘤細胞的嵌合抗體，T細胞立馬華麗變身為高大上的CAR-T細胞。它不再是一個普通的T細胞，它是一個帶著GPS導航，隨時準備找到癌細胞，並發動自殺性襲擊，與之同歸於盡的“恐怖分子”T細胞；

第三步，在體外培養，大量擴增CAR-T細胞，一般一個病人需要幾十億，乃至上百億個CAR-T細胞（體型越大，需要細胞越多）；

第四步，把擴增好的CAR-T細胞輸回病人體內，就好像去打疫苗；

第五步，白衣天使們嚴密監護病人，尤其是控製前幾天身體的劇烈反應，比如毒副作用（Cellectis不就因為這一步，出現副作用而被叫停麼），一旦控製住，這個療法就成功了。

以最早接受CAR-T治療的一批人為例，有30位白血病病人，他們都已經曆了各種可能的治療方法，包括化療，靶向治療，其中15位甚至進行了骨髓移植，不幸的是都失敗了。

可在CAR-T基因療法下，其中有27位病人的癌細胞治療後完全消失，20位病人在半年以後複查，仍然沒有發現任何癌細胞。最開始治療的一個小女孩，現在已經兩年多了，複查體內仍然沒有任何癌細胞。簡直神奇！

諾華與Cellectis的療法有何不同

諾華的Kymriah是將病人的T細胞改造為能識別B細胞表麵抗原CD19的一類被激活的CAR-T細胞。這類CAR-T細胞能通過自分泌或旁分泌的細胞因子促進自身的擴增分化並釋放細胞毒性顆粒殺死B細胞。

看起來這個治療特點和智通財經APP上述描述的類似，可看完治療流程，你就會更加理解CAR-T了。

Kymriah的CAR-T細胞的製備需要3-4周的時間，預處理的化療在CAR-T回輸前的2到14天內完成，整個治療前的準備時間大概為16周；進行CAR-T治療後進行隨訪跟蹤，主要分兩個階段的密集觀察期，第一階段是觀察治療後3個月內的安全問題和療效，第二階段是觀察治療後6個月內的安全問題和療效，整個治療的隨訪跟蹤總共要進行60個月。

其實，Cellectis的治療流程與Kymriah並無兩樣，但這並代表兩者毫無差異：

因為相較傳統的從患者體內提取免疫細胞T細胞進行處理再回輸的CAR-T療法，Cellectis的通用型CAR-T療法可以以工業級的標準提前製備，並且不受患者自身T細胞質量的影響。從某種程度上說，這種技術更加厲害。

工業級的標準提前製備？舉個例子，現在很流行的“卵子冷凍”技術（國內被禁止），等到想生孩子的時候在拿出來進行受精，變成一個胚胎，一定程度上杜絕了因年紀太大而無後的情況。Cellectis就可以通過相關技術提前做好T細胞的工作，免得屆時因癌細胞的緣故找不到“幹淨的”T細胞。

這樣的偉大技術，你說是不是奇跡。從科學角度，CAR-T基因療法絕不會隻是個“世界夢”，隻會繼續推進。因此，作為港股“韭菜”的你，還去多多關注這樣貨真價實的概念股，說不定哪天就因相關新技術成功上市，而狠賺一筆。(田宇軒/文)

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最後更新：2017-10-08 03:48:47

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