487 魔獸

美國批準第二種癌症基因療法

在第一種癌症基因療法獲得批準上市僅一個多月後，美國政府又批準第二種基於改造患者自身免疫細胞的療法治療特定淋巴癌患者。

美國食品和藥物管理局本周發表聲明說，已批準美國風箏製藥公司的Yescarta基因療法，用於治療對至少2種治療方案無響應或治療後複發的特定類型成人大B細胞淋巴瘤患者。

美藥管局局長斯科特·戈特利布說，這是重病治療科學範式發展過程中的又一裏程碑。在幾十年內，基因療法就從癌症治療的一種前景概念發展成現實解決方案。

美藥管局指出，超過100名複發或難治性大B細胞淋巴瘤患者參與的臨床試驗表明，Yescarta療法完全緩解率達到51%。

但鑒於這種療法潛在的嚴重副作用，美藥管局要求給它加上警示說明，提示它有可能造成“細胞因子釋放綜合征”，嚴重時可能危及患者生命。

今年8月，美國吉利德科技公司宣布，已與風箏製藥公司就以119億美元收購後者達成一致。吉利德科技公司在一份聲明中說，Yescarta療法在美國的定價是37.3萬美元。

這種療法屬於近年來發展迅速的一種嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法，它先從患者自身采集免疫T細胞，然後加入一種基因以識別並攻擊癌變細胞，最終重新注入患者體內用於治療。

今年8月底，美藥管局批準瑞士諾華公司的一種CAR-T療法，用於治療25歲以下的複發難治型B細胞急性淋巴細胞白血病患者，其定價為47.5萬美元，但如果第一個月沒有效果將不收費。

目前除諾華和風箏製藥公司，美國朱諾治療公司也在積極研發CAR-T產品。不過，今年早些時候，因臨床試驗中數名患者腦水腫死亡事件，朱諾治療公司正式終止了針對成年人複發難治型B細胞急性淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。

作為一種突破性療法，CAR-T療法為一些癌症患者帶來了希望，但它潛在的嚴重副作用和高昂價格也帶來一些爭議。

最後更新：2017-10-20 10:33:25